Existuje nová liečba na moju diagnózu. Čo bude ďalej?

Existuje nová liečba na spinálnu svalovú atrofiu. Liečba, ktorá je podľa dostupných informácií zo zahraničia vhodná aj pre dospelých SMAkov na pľúcnej ventilácii. Teda liečba, ktorá je vhodná aj pre mňa. Donedávna som neverila, že predchádzajúce dve vety vôbec niekedy napíšem bez toho, aby išlo o sci-fi príbeh. No dnes je to realita. A keďže je to realita, isteže to nie je také jednoduché ako by sme si všetci priali.

Prečo boli prvé dve liečby pre väčšinu sklamaním?

Najprv trochu histórie. Takže, v starovekej Mezopotámii… Dobre, je polnoc, na toto nemám čas, preskočme rovno na december 2016. Bol Štedrý deň a firma Biogen sa spolu s americkou Správou potravín a liečiv rozhodli všetkým SMAkom na svete darovať vianočný zázrak – oznámili, že historicky prvá liečba na SMA funguje a je oficiálne schválená. Zastavuje priebeh SMA a po čase môže aj zlepšiť stav, čo bol pre SMAkov a ich blízkych dovtedy jedine vzdialený sen. Táto magická látka sa volá Nusinersen a predáva sa pod názvom Spinraza (každý z liekov na SMA má dve mená, takže ak sa v tom nechcete stratiť, asi si robte poznámky, neviem).

Ľudia jasali, vozíky skákali, PEGy sa vrteli, prístroje pípali! No tento náš vianočný zázrak prestal byť taký zázračný, keď sme zistili, koľko je v ňom háčikov. Predovšetkým Spinraza stála a ešte stále stojí 250 000 € za štvrť roka. Áno, dobre vidíte – štvrť milióna eur. A takisto ide o injekciu priamo do miechy. Au. Je to aj celkovo nebezpečné podávanie, ktoré so sebou prináša hospitalizáciu, čo na Slovensku vážne nechcete.

Nič z toho by však nebola príliš vysoká daň za život, nebyť nášho úžasného štátu. Spinraza sem totiž z mne nepochopiteľných dôvodov prišla až v roku 2018. Medzitým SMAci ochrnuli, dusili sa (vrátane mňa) a, žiaľ, aj zomierali. A napriek tomu rada, ktorá sa skladala zo zástupcov poisťovní, neurológov a neviem, koho všetkého, rozhodla, že Spinrazu budú dostávať a preplácať iba deťom. Aj to zďaleka nie všetkým – spísali prísne podmienky, ktoré boli pre drvivú väčšinu SMAkov absolútne nesplniteľné, a ohradili sa, že jednali podľa štúdií o Nusinersene.

Až na to, že krajiny po celom svete mali k dispozícii tie isté štúdie a tam takéto prísne podmienky ani zďaleka neplatia. Dospelí SMAci sa tam liečia Spinrazou úplne bežne a aj tí, ktorí potrebujú PEG či podporu dýchania. Skrátka, ušetrili na našich životoch. A nech naša komunita robila akékoľvek kampane, právne obrany či tlak zo strany najväčších médií, nepomohli sme si. Boli sme síce šťastní pre tých zopár slovenských detí, ktoré sa k Spinraze dostali, ale takisto sme cítili hlboké, nepredstaviteľné sklamanie.

A o druhej liečbe na SMA ste už iste počuli. Volá sa Onasemnogen abeparvovek. Nie, to vedcovi nespadla klávesnica na zem, pretože mu atrofovali ruky. Ide o tú Zolgensmu, o ktorej ste počúvali celý minulý rok z každej strany. Iste teda viete, že tento liek síce môže kompletne zvrátiť SMA, ale je určený len pre deti do dvoch rokov, čo je opäť iba zlomok pacientov. A ešte menší zlomok z nich má len tak vo vrecku dva milióny eur, aby si Zolgensmu mohli dovoliť.

Nový liek znie ako skutočné kúzlo

V auguste tohto roku nám však opäť svitla nová nádej. Americká Správa potravín a liečiv schválila nový liek – látku Risdiplam, predávanú ako Evrysdi. Rovnako ako Spinraza, aj Evrysdi má zastaviť zhoršovanie sa stavu s SMA a možno dokáže časom aj navrátiť silu do niektorých už ochabnutých svalov. (To som čítala z vyjadrení odborníkov v USA, takže tieto informácie ešte berme s rezervou, pretože americkí vedci povedali…) A čo je na tom najlepšie, je to len tekutina, ktorá sa prehltne alebo prijme cez PEG ako bežná tabletka. Shane zo Squirmy and Grubs dokonca povedal, že aj dobre chutí, čo je pri život zachraňujúcich liekoch výkon sám o sebe, verte mi.

Priznávam, možno je to tým, že Risdiplam mi pripomína Staroveký jazyk z Eragona (argetlam) a Evrysdi mi znie ako nejaký les z World of Warcraft, ale z nejakého dôvodu som z tejto liečby mala od začiatku iný, lepší pocit. Ten sa len znásobil túto stredu. Spolu so zástupcami SAZCH, OMD a niekoľkými rodičmi detí s SMA som totiž dostala príležitosť zúčastniť sa konferencie o predbežnom prístupe k Evrysdiu priamo so slovenskými zástupcami firmy Roche, ktorá Risdiplam vytvorila.

Toto sú fantastické správy, a nielen preto, že v tejto virtuálnej miestnosti nebol ani náznak ableizmu. Predbežný prístup k Evrysdiu by znamenal, že tí, ktorí majú SMA typ 1 a 2 a doteraz nemali prístup k žiadnej inej liečbe, by ho dostali na určitú dobu zadarmo, a to čo najskôr. Navyše, ak by sme sa riadili podľa zahraničia, by nikoho z liečby nevylúčil jeho vek či vážnosť jeho pôvodného stavu – je to prvá liečba na SMA, pri ktorej by nebol nikto vynechaný. Všetko by sa pre každého z nás zmenilo k lepšiemu. Neviete si ani predstaviť, čo by to pre všetkých SMAkov znamenalo, veď si to asi poriadne nevieme predstaviť ani my.

Slovensko opäť zaspalo dobu. Zobudí sa včas?

Lenže najskôr sa musí Roche podariť prekonať náročnú prekážku. Na Slovensku sa totiž momentálne nesmú robiť predbežné prístupy k liečbam. Sme jedna z minima európskych krajín, ktorá nemá legislatívu na podávanie experimentálnych, teda zatiaľ neschválených liekov Európskou liekovou agentúrou. Prečo? Nikto s dvoma mozgovými bunkami nevie. Náš parlament mal doteraz zrejme príliš veľa práce s vymýšľaním spôsobov, ako ľuďom s postihnutím alebo ženám brať slobodu. Na zákony, ktoré môžu skutočne zachrániť životy, nezostal čas. Ak sa teda naša vláda nerozhýbe a túto legislatívu neschváli čo najskôr, Roche sa nepodarí naštartovať predbežný prístup k Evrysdiu do apríla. Na ďalších krokoch potom nebude záležať.

Slovenských SMAkov môže znova čakať rovnaký osud ako so Spinrazou. Budeme čakať a trpieť možno celé roky, len aby o našom prežití rozhodovali ľudia, ktorým záleží viac na peniazoch ako na životoch desiatok bezbranných, skvelých ľudí.

Všetky predchádzajúce slovenské vlády na občanov so zriedkavými ochoreniami kašľali. Vykašle sa na nás aj táto? Alebo sa to konečne zmení? Dajú nám tí na správnych miestach – nielen politici, ale neskôr aj poisťovne – šancu na lepší život? Dajú nám čas a energiu na plnenie si snov? Dovolia mi udržať si schopnosť rozprávať, kresliť a hrať hry s priateľmi? Darujú mi schopnosť dlhšie písať a tráviť viac času produktívne? Dovolia nám prežiť alebo nám v tom zabránia?

Neviem, ale po prvýkrát budem dúfať. A medzitým idem na nové genetické testy a urobím aj všetko ďalšie pre to, aby som bola pripravená, keď mi povedia „Áno“.

(Ak by sa vyskytli spôsoby, ako nám v získaní Evrysdiu môžete pomôcť, určite ich budem zdieľať nielen tu na blogu, ale aj na Facebooku a Instagrame, preto ma tam určite sledujte.)